«Новость, которую все ждали»: как фонд «Круг добра» будет помогать детям с муковисцидозом
Как фонд «Круг добра» будет помогать детям с муковисцидозом
- © Фото из личного архива
«Круг добра» принял решение включить в перечень заболеваний, лечение которых финансируется из средств фонда, муковисцидоз — тяжёлую наследственную болезнь, которая сопровождается нарушением функций желёз внешней секреции. По данным Минздрава РФ, в стране такой диагноз имеют около 4 тыс. человек, три четверти из них — дети: пациенты редко доживают до 25 лет.
Люди с муковисцидозом вынуждены постоянно принимать антибиотики, муколитики и ферменты в качестве поддерживающей терапии. Кроме того, существует так называемая таргетная терапия: специальные лекарства, которые корректируют дефектный белок, ответственный за развитие заболевания.
Фонд закупит два таргетных препарата: «Оркамби» (зарегистрирован в РФ) и «Трикафта». Оба производятся компанией Vertex Pharmaceuticals.
Как сообщил глава «Круга добра» Александр Ткаченко, в программу оказания помощи включены наиболее тяжёлые формы муковисцидоза.
«По утверждённым экспертным советом критериям таргетную терапию получат около 400 детей, что позволит радикально повысить качество и продолжительность их жизни. На обеспечение крайне дорогостоящим таргетным препаратом по линии фонда будет выделяться не менее 4,5 млрд рублей ежегодно», — заявил глава «Круга добра».
«Неожиданно, но долгожданно»
Родители детей с муковисцидозом назвали решение фонда «новостью, которую все ждали», но надеются на дальнейшее расширение списка получателей.
«Если это только начало, то есть первые закупки на ближайшие месяцы и выбраны самые тяжёлые ребята, — это хорошо, это их шанс выжить. Но корректоры нужны всем пациентам с муковисцидозом, по факту диагноза, а не неких критериев», — говорит москвичка Марина Рыбалкина, мама девятилетнего Ивана.
По её словам, это заболевание тяжёлое и прогрессирующее, пациент может быть условно в порядке, а через месяц — уже в реанимации и с серьёзным падением функции лёгких, сатурации и так далее. Что касается выбора препаратов, по словам Рыбалкиной, «Оркамби» — самый слабый из корректоров, работающих на Del508F — самую частую в мире мутацию муковисцидоза, а «Трикафта» — наиболее сильный.
«Первый препарат разрешён с двух лет, второй — с 12 лет, но через месяц «Трикафта» будет официально одобрена на возраст шесть лет и старше», — добавила она в разговоре с RT.
Житель Тюмени Александр Придатко называет решение фонда «неожиданным, но долгожданным». Его также беспокоит, что закупать лекарства пока планируется только для 400 человек: «Получается, что помогать будут самым тяжёлым пациентам. Но остальные так же нуждаются в препаратах, ведь они останавливают течение болезни, а не восстанавливают уже имеющиеся необратимые процессы в организме».
Сыну Александра Илье — год. Необходимые для лечения ребёнка расходные материалы и оборудование семье Придатко приходится закупать на свои деньги.
«Первый список пациентов сформирован»: глава «Круга добра» о работе фонда, лечении СМА и действиях чиновников в регионах
«С прошлой осени только на ингаляторы, небулайзеры и дыхательные тренажёры потратили 40 тыс. В нашем регионе не выдают подходящее нам ингаляционное оборудование, как, например, в Москве или Санкт-Петербурге, — рассказывает RT Александр. — Ещё одна статья расходов, например, это ежеквартальная отправка анализов в лаборатории, где делают наиболее качественные бактериальные посевы. В нашем городе результаты часто бывают неточными, а упущенная бактериальная инфекция может быть смертельно опасна. Так что родители детей с муковисцидозом отправляют пробирки в референсные лаборатории Самары и Москвы».
Когда Илье исполнится два года, родители надеются, что его включат в список детей, которых будут обеспечивать «Оркамби».
«Лекарства очень дорогие. Курс «Оркамби» на год стоит порядка 15 млн рублей. И в случае «Оркамби», и в случае «Трикафты» лекарство надо принимать непрерывно. Аналога «Золгенсмы» для детей со СМА, который достаточно раз применить, для муковисцидоза пока не изобретено», — говорит он.
«Лекарство нужно сейчас»
15-летняя Вика Ануфриева из Ярославля уже включена в список нуждающихся в лекарстве фонда «Круг добра», рассказала RT её мама Анна.
«Врач сказала, что мы в списке «Круга добра». Но мы не видели никаких документов, никаких подробностей нет», — сетует она.
По словам Анны Ануфриевой, сейчас у её дочери ухудшилось состояние и она буквально «не вылезает» из больниц. Зимой девочке провели операцию на лёгком, а сейчас часто приходится делать капельницы.
Как ранее писал RT, женщина судится с региональным Депздравом за предоставление лекарства для Вики. В 2019 году врачебный консилиум назначил девочке необходимый по жизненным показаниям препарат «Симдеко». Однако чиновники предоставлять лекарство, не зарегистрированное в России, отказались, и Ануфриевой пришлось пойти в суд.
Судебный процесс, на котором Ануфриева пытается доказать необходимость применения препарата, пока приостановлен. По словам женщины, благодаря разбирательству удалось выяснить, что препарат «Симдеко», который семья закупала на собственные средства по назначению врачей, не помогает Вике в полной мере.
«Нам провели дополнительный анализ и выявили дополнительную мутацию. После этого врачи сказали, что нам подходит только «Трикафта». Но для того чтобы доказать это в суде, необходимо заключение врачебного консилиума, который проводить не хотят. Поэтому дело не двигается. Нам сказали, что препарат «Трикафта» нам никто не даст», — рассказывает Ануфриева.
Сейчас компании занимаются ввозом препаратов «Кафтрио» и «Калидеко», которые при совместном применении используются как аналог «Трикафты», продолжает мама Вики: «Если бы мы об этом знали, то купили бы сразу «Трикафту» и нормально лечили ребёнка. Годовой курс этого лекарства стоит $435 тыс. А годовой курс скандинавского аналога с перерасчётом на российский рубль будет стоить 26—28 млн. Нам надо это пить не один год, чтобы жить».
Анна Ануфриева надеется, что вопрос с лекарством удастся решить быстро.
«Лечить сразу после рождения»
Как отмечает руководитель региональной организации пациентов с муковисцидозом «Маленький Мук» Наталья Матвеева, пока у больных нет гарантии, что они получат лекарство не разово.
«Нам перекрывают кислород»: в России родители детей с муковисцидозом жалуются на отсутствие жизненно важных лекарств
«Кроме того, для меня непонятна схема отбора и предоставления каждого лекарства. Получается, что какая-то часть детей останется без помощи. В список явно попадут Москва, Питер и Московская область, может, Новосибирск», — считает она.
Как полагает Матвеева, регионы должны будут составлять заявки, чтобы сформировать перечень детей, нуждающихся в помощи: «А у нас департаменты даже не готовы к этому. К примеру, в Костроме вообще не лечат больных с муковисцидозом. Даже если у них будет крайне тяжёлый ребёнок, они не смогут ему помочь, потому что у них даже нет специалистов».
По её мнению, первыми лекарства получат пациенты в наиболее тяжёлом состоянии. Матвеева обеспокоена, что может повториться ситуация с получением инвалидности, когда перед родителями встаёт выбор — либо продолжать лечить ребёнка своими силами, либо запустить его состояние, чтобы необходимое лекарство предоставило государство.
«Количество детей, нуждающихся в лекарстве, уменьшается только в одном случае — они умирают. Мы всё время вмешиваемся на последней точке, хотя необходимо лечить сразу после рождения, чтобы на ранних стадиях взять ситуацию под контроль и люди могли стать полноценными членами общества», — резюмировала она.
